[00: 00: 01] krissy dilger: Hola y bienvenido a la serie de podcasts “Pregunte al experto” de SRNA. Este podcast se titula "Neurosarcoidosis y trastornos neuroinmunes raros". Mi nombre es Krissy Dilger y moderé este podcast. SRNA es una organización sin fines de lucro centrada en el apoyo, la educación y la investigación de trastornos neuroinmunes raros. Puede obtener más información sobre nosotros en nuestro sitio web wearesrna.org. Nuestra serie de podcasts “Pregunte al experto” de 2023 está patrocinada en parte por Amgen, Alexion, AstraZeneca Rare Disease y UCB.

[00:00:40] Para el podcast de hoy, nos complace contar con la Dra. Giovanna Manzano. El Dr. Manzano es neuroinmunólogo, especialista en esclerosis múltiple y neurohospitalista en el Hospital General de Massachusetts y el Hospital Brigham and Women's en Boston, Massachusetts. Puedes ver su biografía completa en la descripción del podcast. Bienvenido y gracias por acompañarme hoy. Para empezar, ¿puede decirnos qué es la neurosarcoidosis y en qué se relaciona y difiere de la sarcoidosis?

[00: 01: 19] Dra. Giovanna Manzano: Sí, gran pregunta. La neurosarcoidosis es en realidad sólo un término elegante que describe que la sarcoidosis ahora afecta al cerebro. La sarcoidosis en general es una enfermedad reumatológica sistémica, lo que significa que afecta otros órganos del cuerpo que no son el sistema nervioso, más comúnmente los pulmones. Se encuentra en los ganglios linfáticos, así es a menudo como llegamos a la evidencia de la enfermedad mediante una biopsia. A veces puede afectar el corazón. Por lo tanto, es una condición realmente complicada porque hay muchas formas diferentes en que puede verse en una persona determinada, dependiendo de dónde se encuentre. La neurosarcoidosis simplemente implica que ha llegado al sistema nervioso, ya sea el cerebro, un nervio craneal, la médula espinal o los nervios periféricos que tenemos. A eso se refiere ese término.

[00: 02: 05] krissy dilger: ¿Y cuáles son los síntomas de la neurosarcoidosis?

[00: 02: 11] Dra. Giovanna Manzano: Los síntomas realmente dependen de dónde se encuentre. Y creo que eso es lo que dificulta tanto a los proveedores como a los pacientes con esta afección descubrir el diagnóstico. Al principio puede ser bastante complicado porque no siempre es el mismo conjunto de síntomas que alguien tiene. Realmente cuando veo a un paciente y esta es su condición, lo que le pregunto es cualquier síntoma neurológico y nos sumergimos en lo que es para tener una mejor idea. Por ejemplo, si la neurosarcoidosis afecta a una determinada parte del cerebro, digamos que es importante para la visión. Si afecta el nervio óptico, alguien podría sufrir cierta pérdida de visión. Mientras que si es más inherente a un nervio periférico, ya sea que sea el sistema nervioso el que está involucrado en cómo sientes o sientes las cosas, alguien podría tener entumecimiento y hormigueo. Entonces, en realidad depende de dónde esté afectando esta condición en términos de cómo se presentará.

[00:03:04] Más comúnmente, la neurosarcoidosis tiende a gustar de los nervios craneales. Uno común es el nervio facial y eso es lo que puede provocarle a alguien una parálisis de Bell. La educación de los libros de texto realmente se enfoca en, bueno, si alguien tiene parálisis de Bell y luego tiene parálisis de Bell en el otro lado años después, la neurosarcoidosis pasa a estar en el primer plano de la mente del proveedor y trata de descubrir por qué eso se debe a que no es tan común. excepto neurosarcoidosis. Hay algunas características que pueden ayudar a desarrollar la afección, pero en realidad es una combinación de síntomas clínicos, un examen neurológico y luego pruebas de diagnóstico que finalmente lo llevan a ese diagnóstico y que son capaces de comprender qué síntomas no están asociados con el neurosarcoide.

[00: 03: 53] krissy dilger: Gracias. ¿Cómo se diagnostica la neurosarcoidosis? Y normalmente, ¿quién sería el médico o la persona que lo diagnostica?

[00: 04: 04] Dra. Giovanna Manzano: Sí, gran pregunta. Debido a que es tan difícil de alcanzar, una vez que se profundiza en un síntoma en particular, las pruebas más comunes que usaremos serán principalmente las de neuroimagen. Cosas como una resonancia magnética del cerebro y una resonancia magnética de la médula espinal, potencialmente una EMG, son todas de apoyo para demostrar que hay algo inflamatorio. En ocasiones, los pacientes pueden necesitar una punción lumbar. De esa manera podemos observar su líquido cefalorraquídeo para buscar cualquier evidencia de inflamación. Pero en realidad, el diagnóstico se reduce a si hay o no evidencia de biopsia de la afección.

[00:04:41] Aquí es donde es un poco complicado para la neurosarcoidosis. Porque, como se puede imaginar, si se trata de ciertas regiones del cerebro, puede que no sea una posibilidad sin un alto riesgo de ingresar y obtener una muestra de biopsia. Los criterios que utilizamos actualmente se basan en un grupo de consenso creado a partir de un equipo de neurólogos expertos y publicado en 2018. Y lo que definieron como posible, probable o definitivo son diferentes niveles de diagnóstico dependiendo de dónde se encuentre la evidencia patológica. es de una biopsia.

[00:05:15] Para desglosar eso un poco más, la neurosarcoidosis definitiva significa que hay evidencia de confirmación por biopsia de sarcoide en algún tejido del sistema nervioso. Probable neurosarcoidosis significa que tiene evidencia de biopsia de un sitio fuera del sistema nervioso, es decir, fuera del cerebro, la médula espinal. Pero usted tiene síntomas neurológicos y ya se han descartado todas las demás causas. Y es por eso que es probable, porque no tenemos ese tejido cerebral, para decir completamente que sí, el sarcoide está en el cerebro, pero todo lo demás está excluido. Y luego posible simplemente significa que clínicamente el cuadro encaja perfectamente y de manera hermosa y que hay evidencia que lo respalda. Digamos que hay un cierto patrón en una resonancia magnética cerebral que un neurólogo puede notar, pero no hay confirmación de sarcoide mediante biopsia, ya sea en el sistema nervioso o fuera del sistema nervioso.

[00:06:08] Debido a eso, a menudo tienes un equipo de diferentes tipos de médicos que realmente buscan hacer este diagnóstico. Pero principalmente para la neurosarcoidosis, se necesita un neurólogo y, más específicamente, a menudo un neuroinmunólogo, que es el campo en el que practico. Recibimos derivaciones de atención primaria, pero más a menudo trabajamos con reumatología porque los pacientes con neurosarcoide pueden tener sarcoide en otras partes de su cuerpo. primero el cuerpo, que normalmente se filtra en un dominio de reumatología. Pero diré que a veces este diagnóstico lo hace primero un neumólogo o un cardiólogo dependiendo de dónde se encuentre la afección. Pero luego, para llegar a la pieza del neurosarcoide, los pacientes siempre serán remitidos a un neuroinmunólogo para que haga ese diagnóstico.

[00: 06: 54] krissy dilger: Eso tiene sentido. Y solo un seguimiento rápido, entonces mencionaste a un reumatólogo. ¿Pueden algunos de estos síntomas imitar enfermedades reumatológicas como la artritis reumatoide y esas cosas?

[00: 07: 09] Dra. Giovanna Manzano: Sí. Y ese es realmente el sarcoide en sí. Los pacientes pueden tener dolor en las articulaciones, pueden tener erupciones cutáneas particulares. La erupción más común se llama eritema nudoso. Y eso suele ser este sarpullido rojo que a veces es algo sensible. Y en la parte exterior de la espinilla de una persona suele estar donde comúnmente se encuentra la uveítis, que parece un enrojecimiento del blanco de los ojos y un poco de picazón y dolor. Entonces, estos síntomas pueden deberse a muchas afecciones autoinmunes diferentes. Realmente es necesario que un especialista lo observe más de cerca para darse cuenta. Bueno, ¿cuál es la causa? ¿Es algo más autoinmune como el lupus o es sarcoide? Y luego a partir de ahí, hacer el resto del estudio neurológico.

[00: 07: 50] krissy dilger: Eso tiene sentido. Supongo que, como continuación de lo que acaba de decir, ¿cómo se distingue la neurosarcoidosis de otros trastornos neuroinmunes raros como la encefalomielitis aguda diseminada, la enfermedad por anticuerpos MOG, la neuromielitis óptica y la mielitis transversa?

[00: 08: 12] Dra. Giovanna Manzano: Creo que la mejor manera en que puedo conceptualizar esto es que la neurosarcoidosis es única y que es más una afección inflamatoria que una afección desmielinizante. Eso llega a la raíz de lo que está causando esta afección en comparación con las otras que mencionaste. ADEM, MOGAD, NMOSD y mielitis transversa se agrupan en una familia de afecciones desmielinizantes, mientras que no creemos que la desmielinización sea lo que ocurre en el sarcoide. Más bien, vemos una desregulación de algunas citocinas inflamatorias y otras formulaciones de algo llamado granuloma, que se cree que en realidad es esta lesión masiva de depósito inmunológico. Que a nivel fisiopatológico es diferente, clínicamente pueden imitarse entre sí. Ahí es donde es complicado. Y ahí es donde obtener una herramienta de diagnóstico realmente buena, como una biopsia, realmente ayuda a separar estas cosas.

[00:09:08] Y hay ciertas características de imagen de cada una de estas condiciones que son un poco más reveladoras [4, 1] versus neurosarcoide. Por ejemplo, a la neurosarcoidosis le gusta tener mucho de lo que llamamos mejora leptomeníngea, lo que significa que el revestimiento del cerebro se ve brillante en nuestra resonancia magnética con contraste, mientras que eso es un poco menos típico de estas afecciones más desmielinizantes a las que les gusta afectar el tejido cerebral real. Dicho esto, el sarcoide también puede hacer lo mismo. Entonces, todo se reduce a observar el curso clínico de una persona y sus imágenes. Pero en realidad es el mecanismo lo que los separa porque clínicamente pueden imitarse entre sí.

[00: 09: 49] krissy dilger: Y esta es una pregunta relacionada: ¿puede alguien tener neurosarcoidosis y un trastorno neuroinmune poco común o es uno u otro tipo de cosas?

[00: 10: 05] Dra. Giovanna Manzano: Es posible. No puedo decir que lo veo a menudo. Hay una excepción que me viene a la mente cuando hace esa pregunta y es que a veces algunos de los medicamentos que usamos para tratar la sarcoidosis, por lo que se ha descubierto que los medicamentos que se dirigen a la citocina TNF-alfa en particular causan algunos síntomas y lesiones desmielinizantes e incluso condiciones en los pacientes. Es posible que alguien esté tomando un medicamento anti-TNF-alfa y luego desarrolle neuritis óptica o lesiones en el cerebro que se parezcan a la esclerosis múltiple. De esa manera, no es realmente que luego tengas ambas condiciones, sino que podrías pensar que esto es una consecuencia del tratamiento. En general, esto es bastante raro. Es posible, me imagino, pero no lo vemos tan a menudo.

[00: 10: 55] krissy dilger: Hemos insinuado la causa de la neurosarcoidosis. Pero, ¿qué se sabe sobre la causa de la neurosarcoidosis? ¿Cómo se determina la causa? ¿Y hay un componente genético?

[00: 11: 11] Dra. Giovanna Manzano: Gran pregunta. Y yo digo que nosotros, en el campo, siempre estamos tratando de responder a esa pregunta. Siento que poco a poco nos estamos acercando, pero debido a que la sarcoidosis se presenta de tantas maneras diferentes y, en general, es bastante rara, es difícil realizar estudios realmente buenos que analicen las causas a mayor escala. Pero en términos del lento crecimiento y desarrollo que hemos tenido en esta área, con estas preguntas en mente, lo que sabemos es que hay cierta desregulación del sistema inmunológico, particularmente que hay un aumento de la citocina TNF-alfa que Me escuché hablar un poco y hay diferentes tipos de células T. Y entonces, hay una que se llama célula T auxiliar. Y hay un tipo particular, el Tipo 1, que creemos que también está implicado.

[00:11:57] En términos generales, no sabemos exactamente cómo, por qué o qué sale mal. Pero hay cierta desregulación inmune que hace que esos tipos de células y citoquinas estén más presentes y luego formen lo que se llama granuloma. La palabra de moda en una biopsia es granulomas no caseosos, que simplemente describe la forma en que las células se agrupan. Sabemos que eso que vemos en la sarcoidosis ayuda a hacer el diagnóstico, pero aún no sabemos qué lo precede. Hay muchas hipótesis sobre si esto podría ser una reacción a alguna infección que alguien tuvo hace mucho tiempo. Hay algunas investigaciones que analizan a pacientes que han tenido, por ejemplo, en la sarcoidosis, cuando causa mielitis transversa, ¿tiende a ocurrir en un área donde hay alguna protrusión del disco y cierta irritación ósea que sugiere que tal vez tuvo que haber alguna lesión? en el pasado, ¿este es un sitio donde se forma el sarcoide? Pero todas estas son hipótesis. Y en este momento, realmente no sabemos por qué alguien desarrolla neurosarcoidosis y alguien no; todavía no tenemos un gran fundamento genético identificado.

[00: 13: 07] krissy dilger: Gracias. Bueno, parece que mucho de esto está sucediendo en el ámbito de la investigación para tal vez darnos algunas respuestas en el futuro. Pero bueno, con suerte tendremos otro podcast en cinco años donde sabremos más. Entrando en materia, supongo quién contrae neurosarcoidosis, ¿es más común en determinada edad, sexo, etc.? ¿Existe predisposición a padecer este trastorno?

[00: 13: 39] Dra. Giovanna Manzano: Es más común en tu juventud. Entonces, entre los 20 y los 40 años una persona tiene sarcoidosis, lo cual es bastante normal para la mayoría de las afecciones autoinmunes y algunas de las afecciones que usted mencionó también, las enfermedades desmielinizantes. Más allá de eso, en realidad no es una condición que tienda a afectar a un género más que al otro. La edad es una cosa. También pensamos sólo en la demografía en términos de raza. La mayoría de las veces, las personas de raza negra pueden tener sarcoide, pero a veces lo vemos con la misma frecuencia en los caucásicos. Creo que eso está empezando a no ser tan efectivo como pensábamos históricamente. Realmente no hay una gran evaluación de la población, pero yo diría que es más común que se presente en los años más jóvenes, aunque es una de esas cosas que pueden ocurrir a cualquier edad.

[00: 14: 32] krissy dilger: ¿Existen tratamientos agudos para la neurosarcoidosis? Y si es así, ¿cuáles son?

[00: 14: 41] Dra. Giovanna Manzano: Afortunadamente, nos estamos volviendo bastante buenos en el aspecto del tratamiento. La neurosarcoidosis aún no ha tenido ensayos clínicos definidos para analizar esto en tiempo real, pero estamos trabajando en eso. Personalmente estoy trabajando para intentar diseñar algunos y presentar algunas pruebas. Realmente nos gustaría poder tener más datos científicos que respalden nuestros tratamientos. Pero en general, usamos esteroides con mayor frecuencia, la sarcoidosis es única porque realmente responde muy bien a los esteroides, casi demasiado bien, porque puede ser muy difícil dejar a alguien de los esteroides. Por lo general, si alguien presenta un nuevo brote o una nueva enfermedad, le administramos dosis altas de esteroides intravenosos, las reducimos gradualmente, pero la disminución es muy lenta. Por lo tanto, estás considerando al menos tres meses, si no seis o más, de estar tomando esteroides para intentar arreglar las cosas.

[00:15:34] Idealmente, tenemos la sarcoidosis completamente tratada desde el sistema nervioso. Hay casos en los que los esteroides por sí solos no serán suficientes o no será posible el destete. Si llegamos a ese punto en el que el área donde está involucrado el neurosarcoide es preocupante y los esteroides no se eliminarán por completo o vemos que no podemos dejar de tomar esteroides sin que la enfermedad empeore, pensamos en agentes ahorradores de esteroides. Y lo que quiero decir con esto son otros inmunosupresores que no son esteroides. Algunos más comunes son micofenolato, azatioprina y metotrexato. Pero en realidad, cada vez encontramos más medicamentos más pesados ​​como Remicade e Infliximab. Son muy útiles porque cualquier cosa que apunte al TNF-alfa realmente llega a la raíz de la fisiopatología de la enfermedad. Infliximab parece ser muy eficaz para todo tipo de tipos de neurosarcoides.

[00:16:34] Y actualmente hay un proyecto en marcha en el que estoy trabajando con un equipo de personas para determinar cuál debería ser el consenso. ¿Cuándo deberíamos utilizar estos agentes más fuertes? ¿Todos deberían saber de antemano lo que se hace ahora? Pero por lo general, tratamos y luego observamos cómo le va clínicamente a alguien, cómo responden sus síntomas y si tuvo hallazgos en las imágenes, cómo se ve eso con el tiempo y así es como calibramos cuánto tiempo va a estar alguien en tratamiento y si lo necesitamos o no. escalar el tratamiento o si podemos continuar con los planes.

[00: 17: 04] krissy dilger: Y luego de eso, mencionaste la llamarada. ¿Se considera la neurosarcoidosis una enfermedad crónica? ¿Puede ser algo puntual o alguien se diagnostica de por vida?

[00: 17: 22] Dra. Giovanna Manzano: Gran pregunta. En general, varía según la persona, pero yo diría que definitivamente es más correcto decir que es crónico que no. Una vez allí, podemos trabajar para deshacernos de la neurosarcoidosis, pero los pacientes correrán el riesgo de sufrir una recaída de la enfermedad. Históricamente, algunos de los estudios epidemiológicos que se han publicado dirán que alrededor de dos tercios de los pacientes pueden tener solo un evento monofásico único de neurosarcoide. Eso es genial, pero ese otro tercio, las condiciones recurrentes, son muy comunes, especialmente si se trata de una neuritis óptica o de tipo mielitis.

[00:18:00] Y luego también tenemos este tipo crónico progresivo de neurosarcoidosis y que tiende a ser más difícil de tratar las lesiones cerebrales causadas por esta afección. Las parálisis faciales y los nervios craneales, es más probable que ocurran una sola vez, pero aún así siempre se necesita vigilancia porque es una condición complicada que ciertamente podría regresar. Siempre es difícil decir que se puede curar por completo, pero al menos nos gusta esforzarnos por lograr la remisión.

[00: 18: 31] krissy dilger: Gracias. Entonces, ¿cuáles son los efectos o síntomas a largo plazo de la neurosarcoidosis? ¿Puede dañar permanentemente órganos o cualquier cosa que las personas con esta afección deban tener en cuenta en el futuro?

[00: 18: 51] Dra. Giovanna Manzano: Creo que realmente depende de dónde actúan los neurosarcoides. Voy a utilizar la palabra fenotipo para eso. Si la primera presentación de alguien con neurosarcoidosis fuera solo de nervios craneales. El nervio facial es el más común y con tratamiento se puede recuperar, pero no se puede recuperar por completo como ocurre con la parálisis de Bell de cualquier otro tipo. Cuando tienes algo que ha resultado en una lesión masiva en el cerebro, eso es un poco complicado porque depende de qué tan rápido alguien llega a la terapia, qué tan efectivos son los esteroides para disolverlo o si necesitan intensificar la medicación y donde esto realmente estaba.

[00:19:33] Lo que he observado son pacientes que tienen lo que se llama enfermedad leptomeníngea. Ese revestimiento del cerebro o neurosarcoidosis en realidad en el tejido cerebral mismo, no solo hay cambios estructurales que se corresponden con el lugar donde el cerebro está afectado. Entonces, por ejemplo, si está afectando una parte del cerebro que es realmente importante para la fuerza en un lado del cuerpo, esperaríamos que eso mejorara hasta cierto punto, tal vez alguien tenga algo de debilidad o entumecimiento residual, ciertamente es posible, pero Incluso veo las características no motoras y no sensoriales. A veces, algunos cambios cognitivos, especialmente con la participación de la neurosarcoidosis cerebral, es que puede haber algunas dificultades con la memoria que rastreamos, y esperamos que con la terapia inmunosupresora las recuperemos.

[00:20:21] Pero realmente asociarse con excelentes terapeutas de rehabilitación cognitiva es algo muy importante, asegurarse de que los pacientes se mantengan estables en su salud médica general y hacer todo lo posible para optimizar su salud cerebral en el futuro, además de tratar la neurosarcoidosis. qué podemos hacer para obtener realmente los mejores resultados. Pero si alguien estaba preocupado por algún síntoma determinado que estaba notando, definitivamente vale la pena mencionárselo a su proveedor porque la forma en que se presenta el neurosarcoide al inicio puede no ser la única forma en que se manifiesta. Si alguna vez tuvo un nervio facial, pero ahora tiene nuevas convulsiones, podría estar relacionado. O si es algo más sutil, ahora tiene un poco de visión borrosa y así no era su sarcoide antes, es mejor simplemente mencionarlo para que pueda evaluarse más completamente.

[00: 21: 41] krissy dilger: Eso tiene sentido. Ya mencionó los tratamientos para la neurosarcoidosis. ¿Existe un tratamiento continuo para alguien con esta afección en casos de brotes continuos aparte del tratamiento agudo?

[00: 21: 35] Dra. Giovanna Manzano: Mm-hmm. Básicamente, la forma en que decidiremos juntos el paciente y el proveedor es dónde afectó la neurosarcoidosis a alguien y cómo le fue con la primera ronda de inmunoterapia aguda. Si fue realmente difícil dejar los esteroides y recayeron o nunca alcanzaron la remisión total solo con esteroides, entonces se considera estar en terapia de mantenimiento durante un período de tiempo y luego no hay un período fijo de dos o cinco años. Realmente depende de cada uno cómo se recupera clínicamente. Y mediante imágenes, ha habido muchos pacientes a los que he podido no tener que continuar con la terapia inmunosupresora de por vida.

[00:22:15] Es muy posible que necesites algo más que esteroides pero no dejes que eso sea un medicamento para siempre. Y depende simplemente de lo difícil y complicado que sea deshacerse de la sarcoidosis que existe. Lo que esto parece nuevamente es que queremos que los pacientes dejen de tomar esteroides. Tomar esteroides durante demasiado tiempo tiene todo tipo de efectos secundarios que muchas personas conocen bien, pero solo para decirlos, la osteoporosis causa úlceras gastrointestinales y reflujo, y luego piensas en infecciones como infecciones raras que son menos típicas de los pulmones y otros lugares. , por lo que no es una buena droga para siempre a pesar de que funciona tan bien. Luego pensamos en cosas como el micofenolato, la azatioprina, el infliximab, y puede que no sea para siempre.

[00: 23: 05] krissy dilger: Bueno, muchas gracias. Ese es el final de mis preguntas, pero solo quería abrirlas si hay algo que quisieran agregar y que no hayamos tocado como base o algún pensamiento final.

[00: 23: 18] Dra. Giovanna Manzano: Bueno, gracias por tener este tema sobre neurosarcoidosis. Creo que es una de muchas otras condiciones raras. Una de las raras enfermedades sobre las que es tan importante que los pacientes, las personas de la comunidad y los proveedores tengan más conocimiento la reconozcan porque nos gustaría pensar que cuanto antes se diagnostique a alguien y cuanto antes recibamos el tratamiento adecuado, mejor los resultados a largo plazo pueden ser. Por lo tanto, es una afección muy complicada porque le gusta disfrazarse de muchas formas y puede ser un poco esquiva cuando se trata de obtener el diagnóstico al 100%.

[00:23:54] Pero una vez que lo logras, tenemos un muy buen esquema de cómo abordar la neurosarcoidosis. Pero creo que siempre es bueno simplemente establecer expectativas porque esta es una condición tan difícil de alcanzar y tan difícil incluso de diagnosticar que tratarla lleva tiempo, pero los pacientes ciertamente deben sentirse capacitados para compartir con sus proveedores si no se dan cuenta. mejora porque uno podría ser que el agente que están tomando simplemente no sea lo suficientemente bueno para su sarcoide. La otra cara de la moneda es que lleva mucho tiempo recuperarse. Tener tanto los pacientes como la autodefensa para hablar y decir que no estás notando cambios es realmente importante para asegurarte de obtener el mejor resultado que necesitas.

[00: 24: 39] krissy dilger: Bueno, muchas gracias. Creo que esos son puntos realmente importantes para esta afección y, en general, un buen consejo para los pacientes cuando hablan con los proveedores: asegurarse de ser lo más honesto posible y realmente defenderse. Bueno, muchas gracias por unirse y espero que podamos continuar esta conversación en el futuro.

[00: 25: 01] Dra. Giovanna Manzano: Gracias por tenerme.

[00: 25: 05] krissy dilger: Gracias a nuestros patrocinadores del podcast “Pregunte al experto” de 2023, Amgen, Alexion, AstraZeneca Rare Disease y UCB. Amgen se centra en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos que abordan las necesidades críticas de las personas afectadas por enfermedades autoinmunes raras e inflamatorias graves. Aplican su experiencia científica y su valentía para ofrecer terapias clínicamente significativas a los pacientes. Amgen cree que la ciencia y la compasión deben trabajar juntas para transformar vidas.

[00:25:40] Alexion, AstraZeneca Rare Disease es una compañía biofarmacéutica global centrada en atender a pacientes con trastornos graves y raros a través de la innovación, el desarrollo y la comercialización de productos terapéuticos que transforman vidas. Su objetivo es lograr avances médicos donde actualmente no existen, y están comprometidos a garantizar que la perspectiva del paciente y la participación de la comunidad estén siempre a la vanguardia de su trabajo. UCB innova y ofrece soluciones que suponen mejoras reales para las personas que viven con enfermedades graves. Se asocian y escuchan a pacientes, cuidadores y partes interesadas de todo el sistema de atención médica para identificar innovaciones prometedoras que creen soluciones de salud valiosas.