[00: 00: 05] Carlos Vila Silvan: Primero que todo muy buenas tardes, permettez-moi de présenter votre arme ; Je suis Carlos Vila, directeur médical principal d'Alexion, la division des maladies rares d'AstraZeneca pour quatre régions mondiales. Et il est basé en Espagne et m'a demandé, peut-être, d'avoir cette présentation en espagnol. Surtout dans cette présentation à la fondation SRNA, organisatrice du RNDS, cette opportunité de partager avec nous qui travaille Alexion dans le domaine du traumatisme du spectre de la neuromélite optique ; il est mentionné comme TENMO, avec l'acronyme habituel dans le long de la présentation pour ne pas vous alarmer beaucoup.

[00:00:50] Bon, nous présentons aujourd'hui un sujet très intéressant à Alexion, car Alexion, cette division des maladies rares, nous fait beaucoup de compromis avec les maladies rares en général et avec les patients de TENMO et les maladies graves dans le concret. Alexion est une entreprise qui existe depuis 30 ans et qui est concentrée sur l'innovation pour être des pionniers dans le domaine des maladies rares. Et récemment, en 2021, nous sommes unis au sein du groupe d'entreprises AstraZeneca, qui nous a aidé à prendre une ampleur plus grande, évidemment pour des questions de dimension et de financement avec des investissements rares dans tout le monde et aussi pour pouvoir inverser plus d'enquêtes et d'activités qui génèrent des données pour les patients et les actions générales, y compris les patients avec TENMO.

[00:01:34] Aujourd'hui, nous n'avons pas nécessairement besoin de nos produits, sans notre compromis, comme commentaire sur le traitement d'enquête dans la zone de TENMO. L'histoire d'Alexion avec le TENMO a débuté en 2011 – 2012, mais à ce moment-là, elle n'est pas encore dans l'entreprise, mais elle a accédé à tout l'histoire lorsque l'entreprise, avec la clinique Mayo, a décidé de s'associer au travail pour rechercher des innovateurs pour l'entreprise. directeur du TENMO en association, pas seulement avec la Mayo Clinic sino avec d'autres institutions. En général, comme nous le savons, quand nous cherchons à avancer dans le chemin d'une maladie, nous cherchons les pistes sur ce qui peut causer la désencade de cette maladie, avec le mécanisme d'action.

[00:02:19] Et trouver toutes les données disponibles et publiées, car une zone d'étude qui n'a pas encore été approfondie, était dans le traitement de TENMO dans l'étude d'une partie de notre système immunitaire appelé complémentaire. Le complément travaille normalement pour le défenseur du corps comme une partie du système de défense immunitaire, car ce système peut déréguler, tomber et attiser le corps propre, c'est là que nous appelons un traumatisme auto-immunitaire. Il existe plusieurs maladies auto-immunes et le TENMO est un type de traumatisme auto-immun. Si le laboratoire a démontré que le TENMO est un anticuerpo qui se produit naturellement dans notre corps appelé IgG aquaporina 4, il peut activer le complément générateur de symptômes et l'évolution clinique négative des patients.

[00:03:06] Teniendo esto en cuenta, se estableció esta área de trabajo para profundizar en el conocimiento del papel fondamental del complémento en el TENMO, particulièrement en relation avec la cascade de protéines du complément ; par exemple, la protéine C-5, la protéine C-3, et nous savons que lors d'une attaque de TENMO, les dépôts de complément dans les cellules cérébrales provoquent un dommage accumulé. Et cela se fait avec des enquêtes dans les stades antérieurs et postérieurs aux reprises ou aux attaques. Sur cette base, l'inhibition externe du complément a été étudiée, de cette cascade du complément, comme un mécanisme pour entraver l'évolution de la maladie.

[00:03:52] Cette cascade de compléments est étudiée dans d'autres maladies auto-immunes, et avec différents degrés d'inhibition, elle entraîne réellement l'évolution de la chose de manière modulaire. Et ainsi, vous pouvez enregistrer la prévention des accidents, qui est l'objectif principal du traitement du TENMO comme tous les autres que vous savez. Pasaré a décrit en général l'état des actions que nous avons à Alexion, dans la région de TENMO, dans les États-Unis, mais en général, et bien, comme il est évident, il y a beaucoup d'aspects à considérer pour choisir le traitement adéquat pour un patient. . Comme il a commenté, nous ne pouvons pas entrer en détails, nous n'avons pas pensé à entrer en détails sur les médicaments disponibles et actuellement approuvés, nous pouvons consulter sur Alexion.com toutes les informations disponibles, ainsi que sur les sites Web de la FDA ou de l'Agence européenne des médicaments. .

[00:04:49] Et là, avec votre médecin, bien sûr, il s'agit d'une option correcte pour vous ou non. L’indication actuelle de nos traitements approuvés pour TENMO aux États-Unis est pour les adultes avec une aspiration 4 positive. Et, sans embargo, nous continuons à générer des preuves pour compiler plus de données pour le traitement de TENMO tout en informant la communauté médicale et en essayant d'être conscients de la nécessité de diagnostic, d'une méthode et d'une suite appropriée de TENMO. Concernant la génération de preuves, nous sommes centraux de différentes manières, et les cliniques que nous pouvons consulter sur clinictrials.gov.

[00:05:39] Par exemple, dans l'enquête clinique menée par des étudiants, également des patients pédiatriques de moins de 18 ans sont actuellement en marche, et également après l'approbation de notre premier médicament inhibiteur du complément, Nous avons en marche un registre de suivi pour les patients avec TENMO, pas seulement aux États-Unis, mais dans d'autres pays au niveau mondial. Nous sommes également en train de travailler avec une application numérique pour le suivi des marcadores, c'est notre studio optis. Nous sommes également en train de travailler sur la compilation des affirmations, des déclarations et des images des patients pour voir de quelle manière nous pouvons accélérer la suite, ou améliorer la suite et accélérer le diagnostic.

[00:06:30] Bien entendu, nous assurerons la sécurité de tous les différents médicaments que nous avons, tant approuvés comme en état d'étude, et pour la dernière fois, travailler dans la zone d'équivalence en matière de santé, et diversité et inclusion, que C'est quelque chose qui, heureusement, est chaque fois plus commun, nous avons trois initiatives différentes dans la zone TENMO; C'est le projet Remate en acrónimo, qui cherche à améliorer la diversité dans les études cliniques. Les études cliniques portent sur des critères très spécifiques pour incorporer des patients, pour recruter des patients, et à ce moment-là, ils doivent laisser un certain type de patients et nous voulons minimiser le maximum possible dans nos nouveaux studios.

[00:07:20] Le projet Aspire, qui analyse le temps de diagnostic et de traitement des maladies chroniques rares, dans notre cas TENMO, est affecté par des communautés désatendues et recherche des alternatives pour minimiser les bandes rouges que vous pouvez indiquer. aux professionnels de la santé pour identifier et diriger les patients. Et pour la dernière fois, le projet RED, qui cherche à orienter les professionnels de la santé sur ses enfants inconscients évidents et enfermés rares ; D'autre part, il y a beaucoup de symptômes qui nous font perdre la raison, nous pouvons le faire de cette manière, avec un logiciel et une éducation médicale continue, nous pouvons minimiser ou rétablir ces cours.

[00: 08: 17] Roberta Pescé: Nous suivons la charla suivante de la part de la docteure Teresa Gasalla d'UCB Pharma. Le dejo qui s'empièce avec sa présentation.

[00: 08: 29] Dr. Thérèse Gasalla: Muchísimas gracias, para mí son buenas tardes. Vous êtes normalement basé aux États-Unis, mais il a eu la chance d'être à la fin de la semaine en Espagne, qui est de son côté et bien, une grande opportunité. Je voudrais vous remercier, premièrement pour l'opportunité de participer à ces séminaires, pour organiser ce séminaire en espagnol. Et vous venez de parler d'un projet d'enquête que nous avons développé en UCB dans l'entreprise associée à MOG. Vous travaillez dans le département de développement clinique en enfermedades rares chez UCB Biopharma, UCB est une entreprise biopharmaceutique de taille moyenne avec base à Bruxelles.

[00:09:16] Traditionnellement, nous tenons le foyer de l'immunologie et de la neurologie, de l'épilepsie, de toute l'épilepsie et de la maladie de Parkinson. Dans les dernières années, nous avons travaillé en neuro-immunologie, combinant ces deux camps, en concret plus avancé dans la maladie grave, mais aussi dans la médecine de MOGAD, et maintenant nous sommes en marche dans un studio en phase trois, qui est ce que les quería présentateur. Je voudrais utiliser les grands services des studios cliniques, mais, bien sûr, les assistants sont familiarisés avec eux. Lorsque nous avons des essais cliniques, nous sommes généralement capables d'un type d'investigation biomédicale pour ce qui nous demande de voir l'effet d'une intervention sur un patient avec une maladie concrète.

[00:10:05] Le traitement est-il efficace ? Quelle est l'efficacité? Qu'en est-il des effets négatifs ? Est-ce qu'un niveau d'efficacité est très élevé ? Son muy rigurosos, es un proceso muy riguroso; Il y a beaucoup de personnes qui travaillent à côté d'un essai clinique bien planifié et exécuté. Et ce qui est important, vous l'avez créé, est de savoir comment renforcer les participants, c'est qu'avant de pouvoir offrir la participation à un studio, le protocole et toutes les informations préliminaires que nous avons acquis ont été révisés par les autorités réglementaires, la FDA. en cas d'États-Unis, en Europe par les différents gouvernements européens, ainsi qu'en Sud-Amérique par les comités d'éthique et ce qui a valorisé la qualité du protocole. Si vous êtes sûr des normes médicales nécessaires, et si les informations que nous avons sont suffisantes pour la prochaine étape d'enquête.

[00:11:04] Mais tout ce qui est volontaire est de savoir efficacement qu'il s'agit d'un processus d'enquête, qui peut être un bénéfice pour la participation à l'étude grâce au fonctionnement de l'entreprise pharmaceutique ; Il se peut que ce ne soit pas parce qu'il ne fonctionne pas ou parce qu'il ne fonctionne pas chez sa personne, et dans les cas très rares, mais bons, qui se produisent également de manière désagréable, parfois aussi, c'est le contraire. Mais c'est vrai que vous avez clairement la personne qui participe et que vous aidez à connaître la formation qui se trouve en studio, dans ce cas MOGAD, mais cela est valable pour n'importe quel autre, et vous aidez à suivre des traitements pour le futur si tout va bien.

[00:11:41] Et plus divers, plus représentatifs de la population de bénévoles qui se trouvent dans un studio, plus représentatifs des patients qui veulent recevoir le traitement ensuite, et plus utiles pour contester la question de savoir fonctionnera un médicament comme celui-ci chez un patient comme vous, ce qui est très important. Dans cet studio, nous testons un médicament qui appelle Resonolexizumab, ainsi que l'appel Resimab qui est le plus cortito, est un traitement qui est administré par injection une fois par semaine. Il n'y a pas de traitements formellement approuvés à MOGAD, même s'il y a des traitements que les experts piensan qui fonctionnent et avec ceux qui ont leur expérience, parce que réellement vous n'avez pas l'habitude d'évaluer le niveau de qualité que les régulateurs exigent pour approuver un traitement, maintenant vous avez des essais en marche. , mais il n'y a rien qui soit terminé.

[00:12:30] Et, comment pensons-nous que cette ferme fonctionne ? Nous savons bien que c'est pour réduire les immunoglobulines IgG, qui sont les anti-inflammatoires de type IgG, comme l'antioxydant contre la protéine MOG. Nous pensons donc que de cette manière nous réduirons la circulation du médicament et éviterons les attaques d'information qui désenchaîneront l'interaction du médicament avec la protéine dans le système nerveux. Nous savons que ce mécanisme est efficace pour d'autres affections liées à la maladie grave, mais, bien entendu, chaque affection est différente et l'objet de l'étude est sûr de ce que sont les personnes avec MOGAD.

[00:13:29] Unas palabras sobre el ensayo, sobre el diseño; Avant d'entreprendre cette procédure et dans n'importe quel studio clinique, la première personne qui considère qu'elle participe est que l'entreprise est un consentement informé et n'est pas seule la société à faire cette procédure. Il s'agit d'expliquer certains processus de l'étude, qui doivent être testés pour le faire, quand il s'agit du traitement en studio, quels effets secondaires sont connus et contestés de toutes les questions qui sont une personne tenga. Si vous décidez finalement de participer, il y a une première phase de sélection Cribado dans laquelle vous révisez bien l'histoire, les essais de laboratoire et le bon, vous comprenez que tout est accompli dans le protocole et que votre personne est un candidat.

[00:14:14] Et après avoir effectué la première phase de traitement, qui est la double ciego. Dans ce cas, il s'agit d'un studio aléatoire face à un placebo, qui veut décider que complètement le danger soit désigné si le participant va recevoir un placebo, qui est un soutien inactif ou Resimab. Dans ce cas, il est administré une fois par semaine, les deux mêmes, et le participant ni l'enquêteur ni nosotros du sponsor qui nous surveillent l'étude, savent potentiellement qu'il s'agit d'une entreprise agricole. Et c'est pour éviter ses actes, pour éviter les attentes de cette fonction, par exemple, que nous avons surmonté l'effet, ou les miedos à un effet secondaire que nous avons sur cet effet et avons un contrôle muy objectif de ce qui passe lorsque les administrateurs et quand ce n'est pas l'administrateur.

[00:15:08] Cette période se déroule bien lorsque le participant a un frère, qui passe à l'Open Label, la phase de suivi est ouverte lors de la réception avec toute la sécurité de la pharmacie, ou une fois que nous cerrons la phase de double ciego porque nous tenemos toda la información que necesitábamos. De la manière dont tous les participants dans l'étude ont reçu un traitement bien du principe, après un de ces deux événements. La pharmacie est administrée sémanellement et les visites sont sémanales, mais beaucoup d'elles peuvent se produire à la maison du participant, en cas de bon, si les centres l'autorisent, que la majorité d'eux le fassent ainsi ; Il y a une inflammation qui va et administre le médicament.

[00:15:54] A grandes rasgos, ¿quién es elegible para el estudio ? Adultes entre 18 et 89 ans avec une histoire d'infection associée à la MOG récurrente, avec des frères, qui au moins ont eu un frère dans les 12 derniers mois, et les frères sont des types connus dans la névrite optique, la mielite transversale ou l'encéphalite nouvelle disséminée ou encéphalite associée au MOG, cualquiera des phénotypes qui sont connus. En dehors de cela, il y a une série de critères d'éligibilité qui sont beaucoup plus détaillés, bons, qui sont là pour garantir la sécurité du participant et que nous pouvons démontrer l'efficacité avec l'étude, s'il existe.

[00:16:45] Estos son los centros de Estados Unidos, tenemos centros également au Mexique, au Brésil et en Espagne. Les diapositifs qu'il est censé enseigner sont directement du web de l'étude aux États-Unis pour si quelqu'un veut plus de détails. Et une chose qui est importante à mentionner, c'est qu'il y a des mesures à prendre pour les participants ; estar dans une analyse clinique, sur toutes les analyses cliniques qui sont aussi grandes que celles-ci nécessitent beaucoup d'efforts également. Il y a beaucoup de visites, beaucoup de procédures, beaucoup d'examens, de laboratoires, mais un suivi très estrecho, c'est bon en raison du fait que le suivi médical est excellent, mais bon, il a une charge pour le participant qui veut nous aider avec cela.

[00:17:38] Alors, bon, j'ai des moyens de soutien pour faciliter le voyage, l'hébergement, par exemple, si quelqu'un a envie de séjourner dans un hôtel. Bien sûr, les médicaments de l'étude, les visites et les essais associés à l'étude, la prise en charge du sponsor n'a aucun coût pour le participant également. Et bien, sur le Web, vous pouvez rechercher des informations géographiques si certains de ces centres se trouvent dans une zone, ou si c'est ce que vous cherchez le plus, et bien, il est possible que nous puissions voyager avec des voyageurs si un candidat et une personne sont en désaccord, mais cela c'est une autre conversation. C'est sur le Web de l'étude que nous avons plus de détails et si quelqu'un veut faire des questions directement, vous pouvez toujours contacter UCBcares dans cette direction et [email protected].